Para Abigail este será un tratamiento específico para su condición: Amaurosis Congénita de Leber (LCA) con mutaciones en el gen RPE65.
El medicamento se llama Luxturna (https://luxturna.com/) y debe aplicarse una dosis en cada ojo. Únicamente los centros hospitalarios autorizados y con el entrenamiento y equipamiento necesario podrán aplicar este tratamiento. El Hospital de Niños de Philadelphia (CHOP) en los Estados Unidos es uno de ellos. En dicho hospital, se ha evaluado el caso de Abigail en octubre 2019 y dieron resultados positivos para dicho tratamiento.
Este es un tratamiento para pacientes que todavía no han perdido totalmente la visión, LUXTURNA prevendrá la muerte de los fotorreceptores, permitiendo la preservación de la agudeza visual.
Aparte de ser una de las primeras terapias genéticas que están disponibles para tratamiento, Luxturna es un medicamento muy costoso pues es un medicamento huérfano y muy nuevo, es decir, que este tratamiento es para una enfermedad rara que padecen muy pocas personas en el mundo y por ello su precio tal elevado.
Su aplicación en cada ojo tiene un valor de US$425.000, para los dos ojos US$850.000, más los gastos de hospital y traslado.